在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%

基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。

在一项新的研究中，研究人员开发出一种CRISPR基因编辑技术，该技术降低了试验猴子血液中的胆固醇水平。低密度脂蛋白携带的胆固醇被称为“坏的胆固醇”。临床上，血液中的LDL水平高与心血管疾病的风险增加有关。由于LDL还可以将胆固醇带入较小的血管，从而供应给更远的组织，如果它运输更多的胆固醇等脂肪分子，那么这些脂肪分子可以越来越多地堵塞动脉管腔，积存在动脉壁上，使血管变厚、长出斑块，久了容易引起动脉硬化，使冠心病、脑卒中的发生风险增加。

该方法及使用一种碱基编辑技术，该技术由编码腺嘌呤碱基编辑的信使RNA和向导RNA组成，它们两者被封装在脂质纳米颗粒中，这样就可将脂质纳米颗粒一次性注射到食蟹猴的肝脏中。值得注意的是，这种碱基编辑技术能够将DNA中的一个核苷酸替换为另一个核苷酸，而不需要切断DNA双螺旋。之前的研究已表明，这种基因编辑技术更加精确，这意味着比其他CRISPR技术产生更少的错误。在这项新的研究中，这些作者利用CRISPR碱基编辑器将一个腺嘌呤转化为鸟嘌呤，将一个胸腺嘧啶替换为胞嘧啶，从而使PCSK9基因完全丧失了能力。