新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿

新型基因疗法为Artemis-SCID患儿的治疗带来了希望。

Artemis-SCID是一种罕见的遗传性疾病，患者出生时没有功能性免疫系统，缺乏抗感染能力。

传统的治疗方法通常是骨髓移植，但这种方法存在诸多风险，如排斥反应、移植物抗宿主病等，且患者往往对标准骨髓移植的反应较差。

新型基因疗法采用了一种创新的方法，从患儿的骨髓中提取干细胞，在体外使用慢病毒载体将健康的Artemis基因拷贝导入这些干细胞中。

将这些基因工程改造后的细胞回输到患儿体内。这种方法旨在避免标准治疗的许多短期和长期并发症，包括死亡。

临床试验显示，接受这种新型基因疗法的患儿在输注基因校正细胞后，能够在短时间内分化为白细胞，并生长出自己的T细胞和B细胞。

部分患儿在随访期间实现了完全的T细胞和B细胞免疫重建，能够停止免疫球蛋白替代治疗，并接受标准的儿童疫苗接种。

结果表明，新型基因疗法为Artemis-SCID患儿提供了一种更有效、更安全的治疗选择。

2024-11-05 13:59:04